Concessão de terapia ainda em estudo para um paciente que não é elegível para receber tal terapia em um ensaio clínico, mas que possua doença grave, ou que ameace a vida, para a qual não estejam disponíveis outros tratamentos. Os ensaios de uso compassivo permitem que pacientes recebam terapias promissoras mas ainda não totalmente estudadas ou aprovadas quando não existir nenhuma outra opção de tratamento. Também são chamados ensaios de acesso expandido.